三庚酸酯或可治疗1型胆碱缺陷综合征

脑部降解紊乱的有助于与征状十分复杂，由于许多问题始终相符，所以放射治疗较为困难。经常性情况下，是脑部能量降解的主要原材料。1型式色氨酸缺陷综合征（G1D）由于SLC2A1遗传的突变，最终导致脑部内倾倒减少。

G1D常展现为病症病症与心电图棘波。值得注意的是，在G1D豚鼠模型式当中，G1D一系列极为重要骨骼肌功能缺陷，常独立自主于血脑部屏障相关的GLUT1色氨酸障碍，而提高脑部组织内分子量可以减缓征状。作者声称这些发现可能与人类G1D疾病相关，因此可以试图发展加强脑部流入或提供有效替代羧酸的放射治疗法则。

现在主要用途G1D的病症饮食疗法，仅能减缓2/3病征的运动障碍或病症病症，而且并非普遍耐受。有研究成果显示，与生酮饮食放射治疗方式相反的，如三庚酸衍生物等营养成分可能会通过回补反应会，补充TCA（三羧酸循环）的当上端副产品，从而起作用。

因此来自德克萨斯大学南端医学当中心的研究成果者们，进一步开展非商业性、对外开放字句系列的临床实验成果，对三庚酸衍生物放射治疗法则进行评估。研究成果结果在线刊发于8年初11日的JAMA Neuro杂志上。

研究成果共扩展到14名未接受生酮饮食放射治疗的1型式色氨酸缺陷综合征的儿童与。干预意图为，在受试者日常饮食当中补充食品级三庚酸衍生物。

由于大多病症病症不明显，病征或罹难者的感觉不足以主要用途评估。因此，研究成果者用作定量分析心电图、骨骼肌无意识学、血液分析、脑部降解率的核磁共振检查等意图。

研究成果显示，1名受试者（7%）没有显现棘波；而其他受试者在应用三庚酸衍生物后，棘波降幅达70%，大部分病征骨骼肌无意识展现以及脑部降解率提高。11名病征（78%），长期用作三庚酸脂后未显现不良反应。3名受试者（21%）展现为消化系统征状，1（7%）名受试者放射治疗当中断。

结果提示，三庚酸脂可以对G1D病征的主要骨骼肌功能产生有利影响。另外，研究成果的观察加权可以构成一个极为重要的框架，来评估降解性脑部病（当上端降解副产品障碍）的放射治疗法则。

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主笔： neuro207